SMA’lı ailelerde yeni ilaç umudu

ÇİĞDEM YILMAZ İstanbul – Spinal Müsküler Atrofi (SMA) hastalığının tedavisi için dünyada onay alan üç ilaç bulunuyor. Bunlar Spinraza, Zolgensma ve Risdiplam isimli ilaçlar. Türkiye’de ise SMA tedavisinde bu ilaçlardan yalnızca Spinraza, SGK tarafından geri ödemeli olarak karşılanıyordu. Zolgensma tedavisi içinse aileler yurt dışına gidiyordu. Sıhhat Bakanı Fahrettin Koca, SMA Bilim Şurası toplantısın akabinde, SMA tedavi rehberine Risdiplam isimli ilacın da eklendiğini açıkladı. Böylelikle SMA tedavi rehberinde Nursinersen (Spinraza) yanı sıra Risdiplam’ın da eklenmesiyle ilaç sayısı 2’ye yükselmiş oldu. Uzmanlar ve aileler, tedavi rehberine alınan Risdiplam ile ilgili Milliyet’e değerlendirmelerde bulundu.

SMA hastası Ali Eymen Ağum (5) 4 ayda bir Spinraza alıyor. Tedavi sürecinin ağır olduğunu söyleyen anne Kâfi Ağum, Risdiplam’ın da tedavi rehberine alınmasına sevindiğini belirterek şunları söyledi: “SMA tedavisinde en tesirli tedavi Zolgensma sonra Risdiplam ve son olarak da Spinraza. Bu bilinen bir gerçek. Ülkemizde şu an kadar yalnızca Spinraza vardı ikinci bir ilacın daha onay alması çok yeterli. Biz, Spinraza’yı 4 ayda narkoz verilerek alıyorduk. Omurilikten verilen bir ilaç ve öncesinde de bedenden bir sıvı alınıyordu. Saatlerce analizler için hastanede bekliyoruz ve bu değişmiyor, her seferinde tıpkı şeyi yaşıyoruz. Çocuklar için ağrılı bir süreç ve Ali Eymen sadece bu yüzden hastaneye gitmek istemiyor. Lakin artık ağız yoluyla alınacak bir ilaç var.”

‘Zolgensma’yı bekliyorduk’

Doğduktan sonra topuk kanı testiyle SMA Tıp1 teşhisi konulan en küçük bebek olan 6.5 aylık Pera Başkes’in annesi Deniz Başkes de, “Biz şu an Sprinraza’yı kullanıyoruz ve Zolgensma tedavisi için de başlattığımız kampanya devam ediyor. Açıkçası bizler, Zolgensma’nın tedavi takvimine alınmasını bekliyorduk, hayal kırıklığı yaşadık. Zira, dünyada bilinen en tesirli tedavi bu” dedi.

‘Kriterlere nazaran verilmesin’

SMA hastası iki çocuğu için verdiği çabayla bilinen SMA Benimle Yürü Derneği Lider Yardımcı İstek Uz Şahin şunları aktardı: “SMA tedavisinde uygulanan üç ilaçta gen tedavili bir ilaç. Birinin başkasından daha güzel olduğunu kanıtlayan bir data yok. Bir de Spinraza da belirli kriterler var bu ilaçta da olacak mı aşikâr değil. Bizler, kriterlere takılmadan gönül rahatlığıyla tedavimize devam etmek istiyoruz. Aşikâr kriterlere nazaran verilmez umarım.”

Uzmanlar: Tedavide erken teşhis önemli

Türkiye Kas Hastalıkları Derneği İzmir Kurucu Lideri Prof. Dr. Tipe Tunçbay: “Hangi ilaç olursa olsun erken teşhis çok değerli. Sıhhat Bakanı’nın açıkladığı Risdiplam da, oral yoldan alınan bir ilaç. Bizim talebimiz her hangi bir kritere bakılmaksızın bu tüm ilaçlara hastalar rahatlıkla erişebilsin. Umuyoruz ki, Zolgensma için de onay çıkar.”

Çocuk Sıhhati ve Hastalıkları Uzmanı Prof. Dr. Haluk Aydın Topaloğlu: “SMA tedavisi olarak kelamı edilen iki ilaç misal etkidedir. Burada temel sorun bu tedavilerin erken yapılmasıdır. Yani en geç 3 aylık olana kadar birinci dozuna ulaşmış olmalıdır. Aslında bu bile geçtir, bunun doğrusu 1 aydır. İlaçlar ortasında ayırım yapmıyorum fakat Nusinersen (Spinraza) 2016 yılından beri kullanıldığı için tecrübe daha fazladır.”

Koca: Erken periyotta tedavi talihi elde ettik

Sağlık Bakanı Fahrettin Koca, Twitter’dan yaptığı açıklamada, “Evlilik öncesi çiftlerle yenidoğan bebekler için SMA taraması programını 2022 Mayıs’ında başlattık. Bugüne dek 760 bin 789 bebekle 601 bin 507 erişkinde tarama yaptık. SMA tespit edilen bebeklerin uygun olanları için erken devirde tedavi talihi elde ettik. SMA’ya karşı yeni bir dönemdeyiz” tabirlerini kullandı.

Koca, SMA tanısı konulup, doktorun ilaç tedavisi verdiği bebeklerin tedavilerine vakit kaybetmeden başlandığını vurgulayarak, “Yenidoğan SMA tarama programında teşhis alan ve Nusinersen tedavisinin yükleme dozu tamamlanan bebeklerde birinci 6 aylık süreçte sağ kalım oranı yüzde 100 olarak gerçekleşmiştir” dedi. – ELİF ER Ankara DHA

 

 

Yorum yapın